Hogyan kell beadni az Onpattro-t?

Az ONPATTRO 10 mg/5 ml-es oldat formájában kerül forgalomba, egyadagos injekciós üvegben. Az ONPATTRO-t körülbelül 80 perces IV infúzióban adják be 3 hetente egyszer . Az adagolás a tényleges testsúlyon alapul.

Mi az örökletes ATTR?

Az örökletes ATTR amiloidózist a transztiretin (TTR) gén hibája vagy mutációja okozza, amely öröklődik (azaz családon belül fut). A mutáció egy abnormális TTR fehérjét eredményez, amely instabil és könnyen hibásan összehajtható, aggregátumokat képezve, amelyek amiloidként rakódnak le a test különböző szerveiben és szöveteiben.

Mikor engedélyezték az Inotersen jóváhagyását?

Az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatósága (FDA) 2018 októberében hagyta jóvá az inotersent. Az inotersen iránti kérelmet ritka betegségek gyógyszerének minősítették. Az FDA jóváhagyta az inotersent egy klinikai vizsgálat (Trial 1/NCT01737398) bizonyítékai alapján, amelyben 172, örökletes, transztiretin által közvetített amiloidózisban szenvedő beteg vett részt.

A Volanesorsen FDA jóváhagyta?

Az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatósága (FDA) a thrombocytopenia és a vérzés kockázata miatt megtagadta a volanesorsen jóváhagyását FCS-ben szenvedő betegek kezelésére (8/2018).

A Patisiran FDA jóváhagyta?

Amint arról a Nature nemrég beszámolt, a patisiran RNS-interferencia (RNAi) gyógyszert az FDA jóváhagyta az örökletes transztiretin amiloidózis (hATTR) kezelésére.

Mi volt az első példa az RNSi-re, amelyet az FDA terápiás szerként hagyott jóvá a klinikán?

20 éves utazás után az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatósága (FDA) és az Európai Bizottság (EC) jóváhagyta az ^ONPATTRO® -t (patisiran, ALN-TTR02) , mint az első kereskedelmi forgalomban lévő RNSi-alapú terápiát az örökletes amiloidogén transztiretin kezelésére. hATTR) polyneuropathiával járó amiloidózis felnőtteknél 2018-ban.

Mik az ATTR-cm tünetei?

Mennyi az amiloidózisban szenvedő személy várható élettartama?

A genetikai és ritka betegségek információs központja szerint a családi ATTR amiloidózisban szenvedők átlagosan 7-12 évig élnek a diagnózis felállítása után . A Circulation folyóiratban megjelent tanulmány szerint a vad típusú ATTR amiloidózisban szenvedők átlagosan körülbelül 4 évig élnek a diagnózis után.

Van gyógymód az ATTR-cm-re?

Május 3-án az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatósága (FDA) jóváhagyta a Vyndaqel (tafamidis meglumine) és Vyndamax (tafamidis) kapszulát a transztiretin által közvetített amiloidózis (ATTR-CM) által okozott kardiomiopátia kezelésére felnőtteknél, így ezek lettek az "első FDA- jóváhagyott kezelések az ATTR-CM számára." Az ATTR-CM egy ritka, ...

A Givlaari egy árva gyógyszer?

Givlaari megkapta az Orphan Drug elnevezést is, amely ösztönzőleg hat a ritka betegségek kezelésére szolgáló gyógyszerek kifejlesztésére. Az FDA megadta a Givlaari jóváhagyását az Alnylam Pharmaceuticals számára.

Mi az Onpattro infúzió?

Az ONPATTRO® (patisiran) egy infúziós gyógyszer, amelyet örökletes, transztiretin által közvetített amiloidózisban (hATTR amiloidózis) szenvedő felnőttek kezelésére terveztek . Csökkenti a székrekedés, a hasmenés, a szédülés, a hányás és a vizelési nehézség tüneteit, valamint javítja a beteg járását, csökkenti a szorongást és a depressziót.

Mi az Onpattro J kódja?

Patisiran lipid komplex injekció intravénás használatra (Onpattro™) HCPCS kód: J3490 : Számlázási irányelvek.

Hogyan lehet megállítani az amiloid felhalmozódását?

Az amiloid felhalmozódásának megállításának két legfontosabb stratégiája jelenleg klinikai vizsgálatok alatt áll, és ezek közé tartozik: Immunterápia – Ez olyan antitesteket használ, amelyeket vagy laboratóriumban fejlesztenek ki, vagy amelyeket vakcina beadásával indukálnak, hogy megtámadják az amiloidot és elősegítsék annak kiürülését az agyból.

Hogyan néz ki a bőr amiloidózisa?

A zuzmó-amiloidózis kis bőrszínű, vöröses vagy barna pikkelyes foltok halmazaiként jelenik meg, amelyek összeolvadva megvastagodott területeket képezhetnek, különösen a lábszáron és az alsó végtagokon. A karok és a hát is érintett lehet.

Mennyire gyakori az örökletes amiloidózis?

A transztiretin-mutáció által okozott családi amiloidózis az Egyesült Államokban 100 000 kaukázusiból körülbelül 1- nél fordul elő, és gyakrabban az afroamerikaiaknál (ebben a populációban körülbelül 4%).

Meddig lehet élni az ATTR-cm-mel?

Az ATTR-CM-ben szenvedők átlagosan 2,5-4 évig élnek a diagnózis után . Az állapot fokozhatja az életminőségét, de a tünetek gyógyszeres kezelése jelentősen segíthet.

Mikor kell szív amiloidózisra gyanakodni?

A klinikai anamnézisben szívamiloidózis gyanúja merülhet fel olyan 50 éves vagy idősebb betegeknél, akiknél a szívelégtelenség jelei és tünetei vannak , és a bal kamra ejekciós frakciója legalább 50%, és a tünetek nem javulnak. a kezelés.

Az ATTR amiloidózis egy autoimmun betegség?

Az AA amiloidózis további vizsgálata Az AA amiloidózis esetén az alapbetegség egy autoimmun betegség vagy krónikus fertőzés .

Hogyan használták az RNAi-t?

Az RNAi-t széles körben alkalmazták számos különböző víruscsaládból származó vírus megcélzására . A vírus replikációjának RNSi általi rendkívül hatékony gátlását mind in vitro, mind in vivo sikerült elérni. Az RNAi kifejlesztésével a vírusfertőzésekre való alkalmazása új utat nyit a klinikai vizsgálatok felé.